Laut Produktinformation (Neupogen = Medikament auf G-CSF basierend) ist der Einsatz von G-CSF beim Kostmann-Syndrom contraindiziert, wegen der möglichen Entwicklung von Cytogenetischen Abnormalitäten und Transformation in Richtung myelodysplastisches Syndrom (MDS) bzw. Akute myeloische Leukämie (AML).