GenSight Biologics
GenSight Biologics ist ein französisches Gentherapie-Unternehmen, das sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung neuartiger Therapien für Patienten mit schweren neurodegenerativen Erkrankungen der Netzhaut konzentriert.
| GenSight Biologics | |
|---|---|
| Rechtsform | Société Anonyme |
| ISIN | FR0013183985 |
| Gründung | 2012[1] |
| Sitz | Paris, Frankreich und New York City, NY, USA[2] |
| Leitung | Bernard Gilly, CEO, Direktor und Gründer |
| Mitarbeiterzahl | 41 (2021)[1] |
| Umsatz | 5,3 Mio. Euro (2021)[3] |
| Branche | Pharmaunternehmen |
| Website | www.gensight-biologics.com |
| Stand: 7. März 2022 | |
GenSight ist an der Pariser Börse notiert. Das Unternehmen mit Sitz in Paris verfügt über eine Pipeline von zwei Produkten, von denen das Produkt zur Behandlung der Leberschen Hereditären Optikus-Neuropathie (LHON) am weitesten fortgeschritten ist.
Im Mai 2021 wurden länderspezifische Büros in Frankreich, Deutschland und UK eröffnet.[4]
Geschichte / Finanzen Bearbeiten
GenSight Biologics wurde 2012 von Bernard Gilly gegründet.[1] In 2016 erfolgte der Börsengang (IPO).[5] Noch schreibt GenSight Verluste. Einnahmen entstehen dadurch, dass erste Patienten – im Rahmen einer von der französischen Arzneimittelsicherheitsbehörde Agence Nationale de Sécurité du Médicament (ANSM) erteilten vorläufigen Anwendungsgenehmigung (Temporary Authorisation for Use, ATU); (Early Access Program) – einen frühen Zugang zur Behandlung mit Lumevoq erhalten.[6]
Pipeline Bearbeiten
Die Pipeline von GenSight nutzt zwei zentrale Technologieplattformen, die Mitochondrial Targeting Sequence (MTS) und die Optogenetik, um das Sehvermögen von Patienten, die an blind machenden Netzhauterkrankungen leiden, zu erhalten oder wiederherzustellen.
- Der führende Produktkandidat, Lumevoq (GS010; Lenadogen nolparvovec), wurde im Oktober 2020 bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) zur Zulassung für die Behandlung der Leberschen Hereditären Optikus-Neuropathie (LHON) eingereicht. Bei LHON handelt es sich um eine seltene mitochondriale Krankheit, die vor allem Jugendliche und junge Erwachsene betrifft und zu irreversibler Erblindung führt.[7][8][9] Das Medikament ist bisher noch nicht zugelassen.
- Der zweite Kandidat trägt die Bezeichnung GS030 und ist zur Behandlung der Retinopathia pigmentosa vorgesehen. Sie ist die häufigste Ursache für erblich bedingte Blindheit in den Industrieländern und ist durch einen fortschreitenden Sehverlust gekennzeichnet, für den es derzeit keine Heilung gibt.[10][11] Das Medikament ist bisher noch nicht zugelassen.
Gentherapie Bearbeiten
Eine Gentherapie umfasst die Korrektur krankheitsbedingter Gene durch die Anwendung rekombinanter DNA-Techniken mit dem Ziel, durch die Veränderung des Genoms eines Menschen genetisch bedingte Krankheiten (Erbkrankheiten) zu behandeln oder diesen vorzubeugen.[12] Mittels rekombinanter Nukleinsäuren wie DNA oder RNA wird die Nukleinsäuresequenz beim Menschen reguliert, repariert, ersetzt, hinzugefügt oder entfernt. So wird beispielsweise ein intaktes Gen in das Genom der Zielzelle eingefügt, um ein defektes Gen zu ersetzen, das ursächlich für die Entstehung der Krankheit ist.[13] Die eingebrachten Gene dienen dabei als therapeutisch wirksame Stoffe (Gentherapeutika).
Weblinks Bearbeiten
Einzelnachweise Bearbeiten
- ↑ a b c Company, Company Website, abgerufen am 7. März 2022.
- ↑ Contact Us, Company Website, abgerufen am 7. März 2022.
- ↑ GenSight Biologics Reports Cash Position as of December 31, 2021, and Provides Operational Update, PM GenSight vom 18. Januar 2022, abgerufen am 7. März 2022.
- ↑ GenSight Biologics Appoints Country Leads for France, Germany and the UK in Preparations for LUMEVOQ® Commercial Launch, PM GenSight vom 19. Mai 2021, abgerufen am 7. März 2022.
- ↑ Stock Information, GenSight Biologics, abgerufen am 7. März 2022.
- ↑ GenSight Biologics Announces Approval of the LUMEVOQ® Cohort Temporary Authorization for Use (ATUc) in France, GenSight Biologics, 5. Juli 2021.
- ↑ GenSight Biologics Announces Extension of Day 120 Clock Stop of LUMEVOQ® EMA Regulatory Filing; MAA Review to Resume in April 2022, PM GenSight Biologics vom 15. November 2021, abgerufen am 7. März 2022.
- ↑ GenSight Biologics Announces Publication Analyzing Visual Parameters of ND4-LHON Subjects before LUMEVOQ® treatment in Phase III Trials, PM GenSight Biologics vom 9. September 2021, abgerufen am 7. März 2022.
- ↑ Gentherapie bei LHON, Seltene Erkrankungen, abgerufen am 7. März 2022.
- ↑ José-Alain Sahel, Elise Boulanger-Scemama, Chloé Pagot, et al.: Partial recovery of visual function in a blind patient after optogenetic therapy. In: Nature Medicine. Band 27, Nr. 7, 2021, ISSN 1546-170X, S. 1223–1229, doi:10.1038/s41591-021-01351-4.
- ↑ Gregory Gauvain, Himanshu Akolkar, Antoine Chaffiol, et al.: Optogenetic therapy: high spatiotemporal resolution and pattern discrimination compatible with vision restoration in non-human primates. In: Communications Biology. Band 4, Nr. 1, 2021, ISSN 2399-3642, S. 1–15, doi:10.1038/s42003-020-01594-w.
- ↑ Regelungen zu genbasierten Impfstoffen. (PDF) Begriffliche Einordnung und arzneimittelrechtliche Zulassung. In: Wissenschaftliche Dienste des Deutschen Bundestages. 25. Januar 2021, S. 5 ff., abgerufen am 7. März 2022.
- ↑ Cynthia E. Dunbar, et al.: Gene therapy comes of age. In: Science. Band 359, Nr. 6372, 12. Januar 2018, doi:10.1126/science.aan4672.